Scuola di Farmacia e Nutraceutica

Scuola di Farmacia e Nutraceutica - Data stampa: 30/04/2026

Organizzazione della didattica

Organizzazione della didattica
Ore
Totali	Didattica frontale	Pratica (laboratorio, campo, esercitazione, altro)	Studio individuale
75	24	0	51
CFU/ETCS
3	3	0

Obiettivi Formativi

Al termine dell’attività formativa lo studente dovrà conoscere le principali tecniche di trasferimento genico; i problemi tecnici superati e ancora da superare; le procedure di terapia genica già entrate nella pratica clinica; essere in grado di esporre gli argomenti trattati in maniera critica ed interconnessa dimostrando la capacità di utilizzare tali conoscenze a supporto delle altre discipline in modo appropriato e di consultare e comprendere testi scientifici, aggiornamenti bibliografici nonché valutare procedure e tecnologie criticamente

Prerequisiti

Il corso non prevede propedeuticità obbligatorie. Tuttavia, una conoscenza di approfondita della Biologia Molecolare può facilitare la comprensione dei contenuti trattati

Metodi Didattici

Lezioni frontali

Descrittori di Dublino

Descrittore di Dublino 1: Conoscenza e capacità di comprensione
Al termine dell'insegnamento, lo/la studente/studentessa conoscerà:

• Le basi della generazione di vettori virali di terapia genica
• Le problematiche insorte nell’applicazione clinica.
• I successi che sono stati raggiunti.

 

Descrittore di Dublino 2: Capacità di applicare conoscenza e comprensione
Al termine dell'insegnamento, lo/la studente/studentessa sarà in grado di:

• Analizzare i passi cruciali nella trasformazione di un virus da un patogeno a un vettore.
• Utilizzare tecniche di biologia molecolare per lo scopo sopra menzionato.
• Analizzare in maniera critica i risultati clinici relativi alla sperimentazione clinica dei nuovi vettori di terapia genica.

Descrittore di Dublino 3: Capacità critiche e di giudizio
Autonomia di giudizio
Al termine dell'insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

• Deve saper analizzare le cause del fallimento della maggioranza delle sperimentazioni cliniche.
• Sviluppare un approccio critico nella valutazione dei protocolli sperimentali e delle tecniche biotecnologiche avanzate applicate al campo della terapia genica.

Descrittore di Dublino 4: Capacità di comunicare quanto si è appreso
Abilità comunicative
Al termine dell'insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

• Esporre in modo chiaro e scientificamente corretto le nozioni apprese sulla terapia genica.
• Redigere relazioni tecniche su tematiche di trasferimento genico.
• Partecipare a discussioni tecniche e scientifiche, dimostrando una buona capacità di argomentazione e sintesi.

 

Descrittore di Dublino 5: Capacità di proseguire lo studio in modo autonomo
Capacità di apprendere in modo autonomo
Al termine dell'insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

• Consultare autonomamente la letteratura scientifica per approfondire argomenti specifici della terapia genica.
• Adottare un approccio critico nell'apprendimento di nuove tecnologie e metodologie nel settore del trasferimento genico.

Sviluppare capacità di aggiornamento continuo, facendo riferimento anche a seminari specialistici, conferenze corsi di approfondimento nel campo della terapia genica.

Contenuti di insegnamento

Patologie trattabili con la terapia genica. Caratteristiche del vettore ideale di terapia genica

 

• Strategia generale per la costruzione di un vettore virale

o          vettori retrovirali

o          vettori lentivirali

o          vettori adenovirali

o          vettori AAV

o          vettori HSV

 

• Elettro Gene Transfer (EGT)

 

• Trias clinici rilevanti e farmaci approvati

o          trial U. Penn Adeno OCT

o          trial X-SCID

o          trial ADA-SCID: STRIMVELIS

o          trial Beta Thalassemia

o          CAR T therapy: TISAGENLECLEUCEL

o          trials AAV-FIX

o          Leber’s Congenital Amaurosis (LCA): voretigene neparvovec - LUXTURNA

o          Spinal Muscle Atrophy (SMA): nusinersen – SPINRAZA; ZOLGENSMA

o          Batten’s disease: milasen

Testi di Riferimento, Note e Materiali Didattici

Testi di riferimento	Libri di testo ·      Mauro Giacca: Terapia Genica. Springer. ISBN: 978-88-470-1988-1
Note ai testi di riferimento	Il materiale trattato durante il corso è così avanzato ed in continuo divenire che non può esistere un testo sufficientemente aggiornato che tratti gli argomenti del corso in maniera esaustiva. Si consigliano comunque i seguenti articoli scientifici:   Reena Goswami, Gayatri Subramanian, Liliya Silayeva, Isabelle Newkirk, Deborah Doctor, Karan Chawla, Saurabh Cha]opadhyay, Dhyan Chandra, Nageswararao Chilukuri, Venkaiah Betapudi (2019). Gene therapy leaves a vicious cycle . Front. Oncol. 9:00297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297. Scaricabile gratuitamente al link: http://journal.frontiersin.org/article/10.3389/fonc.2019.00297/full?&utm_source=Email_to_rerev_&utm_medium=Email&utm_content=T1_11.5e4_reviewer&utm_campaign=Email_publication&journalName=Frontiers_in_Oncology&id=447742   Rosenbaum L. Tragedy, Perseverance, and Chance - The Story of CAR-T Therapy. N Engl J Med. 2017 Oct 5;377(14):1313-1315   Russell S, Bennett J, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31868-8
Materiali didattici	Appunti delle lezioni, eventuali foto delle diapositive scattate a lezione, articoli scientifici sopra menzionati.

Modalità di verifica dell'apprendimento e criteri di Valutazione

L’esame finale consiste in una prova scritta preliminare, seguita da una prova orale obbligatoria.

Prova scritta:

• Somministrazione di 15 domande sotto forma di quiz a risposta multipla
• Durata: 30 minuti.
• Obiettivo: valutare la conoscenza di base e specifica dei contenuti trattati durante l’insegnamento (nozioni di base di Terapia Genica esposti a lezione)
• La prova scritta è da considerarsi prova di accesso all’orale. Il superamento della prova scritta (voto minimo di 18/30, corrispondente a 9 domande esatte su 15) è necessario per accedere alla prova orale.

Prova orale:

• Tipologia: colloquio orale individuale, finalizzato ad accertare la capacità dello studente di esprimersi con proprietà di linguaggio scientifico, capacità critica e di sintesi, nonché la comprensione approfondita degli argomenti trattati.
• Durata indicativa: circa 10-15 minuti.
• La prova orale completerà la verifica delle conoscenze, approfondendo gli argomenti affrontati nella prova scritta e includendo aspetti specifici quali la capacità di applicare le conoscenze teoriche acquisite e di affrontare in modo autonomo tematiche inerenti la Terapia Genica

Criteri di Valutazione

Conoscenza e capacità di comprensione

Al termine dell’insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà:

• Comprendere le basi della terapia genica, incluse la struttura e la funzione dei principali vettori virali, delle metodiche di trasferimento genico.
• Acquisire una visione integrata della terapia genica e delle sue applicazioni, comprendendo come le innovazioni in questi ambiti possano essere applicate al settore biomedico e farmaceutico.

Conoscenza e capacità di comprensione applicate

Al termine dell’insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

• applicare le conoscenze acquisite per lo sviluppo di nuovi vettori di terapia genica:
• valutare l’utilizzo di innovazioni biotecnologiche finalizzate a soddisfare esigenze per patologie per le quali non esiste ancora una terapia efficace.

Autonomia di giudizio

Al termine dell’insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

• Analizzare ed elaborare criticamente i dati ottenuti sperimentalmente in ambito di terapia genica.
• Formulare giudizi motivati sull’adozione di specifiche tecniche di biologia molecolare per lo sviluppo di vettori innovativi da produrre in ambito farmaceutico.

Abilità comunicative

Al termine dell’insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

• Esporre in modo chiaro e strutturato le conoscenze acquisite utilizzando un linguaggio tecnico appropriato.
• Comunicare i risultati di sperimentazioni cliniche di terapia genica a specialisti del settore e a interlocutori non esperti.
• Redigere relazioni tecniche e scientifiche nel campo della terapia genica.
• Partecipare a discussioni tecniche e dibattiti su tematiche legate alle terapia genica applicate ai settori biomedico e farmaceutico.

Capacità di apprendere

Al termine dell’insegnamento, lo/la studente/studentessa dovrà essere in grado di:

• Approfondire in modo autonomo le tematiche relative alla terapia genica attraverso lo studio di testi scientifici e articoli di ricerca.
• Mantenersi aggiornato sulle innovazioni tecnologiche nel settore della terapia genica.
• Applicare le conoscenze acquisite a nuovi contesti professionali o di ricerca.
• Sviluppare un metodo di studio efficace, in grado di integrare conoscenze teoriche e applicazioni pratiche

Criteri di misurazione dell'apprendimento e di attribuzione del voto finale

Il voto finale è espresso in trentesimi e l’esame si considera superato con una votazione minima di 18/30.

La verifica dell'apprendimento avviene tramite due prove obbligatorie:

1. Prova scritta (durata: 30 minuti):

• Composta da 15 domande a scelta multipla.
• Ogni domanda ha un punteggio di 1, il cui totale sarà convertito in voto in trentesimi.
• Il voto minimo per accedere alla prova orale è 18/30 (equivalente a 9 risposte corrette su 15).

1. Prova orale (durata indicativa: 10-15 minuti):

• La prova orale completa e approfondisce gli argomenti affrontati nella prova scritta; tutte le tematiche del programma concorrono ugualmente alla formulazione del voto finale.
• Viene valutata la capacità di esposizione, l’utilizzo del linguaggio tecnico-scientifico, la capacità critica, l’autonomia di giudizio e l’approfondimento autonomo dei contenuti.

Formulazione del voto finale:

Il voto finale deriva da una valutazione integrata delle prove scritta e orale, con i criteri orientativi riportati nella tabella sottostante

Risultati	Conoscenza e comprensione argomento	Capacità di analisi e sintesi	Utilizzo di referenze
Non idoneo	Importanti carenze. Significative inaccuratezze	Irrilevanti. Frequenti generalizzazioni. Incapacità di sintesi	Completamente inappropriato
18-20	A livello soglia. Imperfezioni evidenti	Capacità appena sufficienti	Appena appropriato
21-23	Conoscenza routinaria	È in grado di analisi e sintesi corrette. Argomenta in modo logico e coerente.	Utilizza le referenze standard
24-26	Conoscenza buona	Ha capacità di a. e s. buone gli argomenti sono espressi coerentemente, ha capacità minime di utilizzo delle nozioni apprese.	Utilizza le referenze standard
27-29	Conoscenza più che buona	Ha notevoli capacità di a. e s., ha capacità medie di utilizzo delle nozioni apprese.	Ha approfondito gli argomenti
30 - 30L	Conoscenza ottima	Ha notevoli capacità di a. e s., ha capacità buone/ottime di utilizzo delle nozioni apprese.	Importanti approfondimenti